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 近日，国家药品监督管理局药品审评中心公示接收 上海勋和医药科技 治疗 脑水肿 I类新药 XH-6003 临床试验申请。 —————————————————— 现已公示获得临床默示许可 ：用于治疗各种原因引起的脑水肿，降低颅内压，防止脑疝。 XH-6003是勋和医药自主开发的治疗脑水肿1类创新药，临床适应症为用于治疗各种原因引起的脑水肿，降低颅内压，防止脑疝。已申请中国发明专利和PCT专利，具有自主知识产权。 临床前研究结果显示 ：静脉滴注给予不同剂量的XH-6003注射液均能明显降低硝酸甘油诱导的实验兔颅内压升高，起效剂量显著低于 甘露醇 注射液（相差约750倍），与甘露醇注射液联用可显著增加甘露醇疗效；XH-6003安全窗更宽，安全性较甘露醇具有显著优势。XH-6003作为脑水肿的抢救用药，疗效显著，临床使用方便、起效快、符合抢救用药的特征要求。 关于上海勋和医药科技 上海勋和医药科技有限公司成立于2015年8月，是一家生物医药领域高新技术企业，在 靶向抗肿瘤、自身免疫疾病、脑血管疾病 等治疗领域，研发具有自主知识产权的创新药。现有50多名专业研发人员，公司核心骨干成员均具有国内著名研究院所、大型制药企业15年以上的新药研发和团队管理经验，承担过多项国家和上海市的重大科研项目，并取得良好研究成果。公司在研创新药7项，3项创新药研究进入临床研究阶段。已获得上海市科研项目资助11项，并先后荣获2018年度上海市闵行区科技新锐企业、2019年中国创新创业大赛上海赛区优秀企业奖等荣誉，2020年认定为上海市高新技术企业。 目前在研项目还包括 CDK4/6选择性抑制剂XH-30002 ，目前用于肿瘤靶向治疗I期临床研究正在进行中（ CTR20202519 ）， JAK2 高选择性抑制剂 XH-5102 处于临床前研究阶段。 关于脑水肿 中国脑中风发病率排名世界第一，比美国高出一倍，脑中风年死亡人数逾200万，年增长率达8.7%。脑水肿是脑中风和颅脑损伤非常常见的并发症，是脑出血后必然出现的病理生理过程，会导致出血后脑组织的二次脑损伤。同时，因其发生时细胞外液体增加，致使颅内压升高，进而使得神经功能受损，造成严重的不良后果。脑水肿目前临床上尚缺乏安全有效的治疗手段，除老药甘露醇外，临床近60年没有新药上市。甘露醇在体内不被吸收，90%以上需经肾脏排泄，可引起 “渗透...

 关于公开征求《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知        抗肿瘤药是全球创新药研发的热点，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。为进一步规范抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究，我中心组织起草了《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议，欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们，以便后续完善。        征求意见时限为自发布之日起30天。        请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：        联系人：王玉珠，高丽丽        联系方式：wangyzh@cde.org.cn, gaolili@cde.org.cn.        感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心  2021年8月3日 抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则 （征求意见稿） 一、引言  抗肿瘤药是全球创新药研发的热点。为满足肿瘤患者的临床用药迫切需求，适当加快抗肿瘤药临床试验进程，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。  传统的首次人体（First in human，FIH）试验主要目的是对药物的安全耐受性和药代动力学（pharmacokinetics，PK）行为等进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持。近些年见到抗肿瘤药研发人员有时会在传统 FIH 试验之后（或当中）融合扩展队列研究（即“FIH 扩展队列研究”），对药物的抗肿瘤活性、安全性和 PK 等不同方面进行早期探索，旨在无缝衔接临床试验进程，以加快抗肿瘤创新药研发。  FIH 扩展队列研究具有快速招募和获得信息不断变化等特点，使得较多受试者可能暴露于疗效未知且毒性特征不明显的药物下，且这类研究可能入组几百名至上千名受试者。为了降低此类研究的风险和保护受试者，应制定风险管控计划并严格执行，快速评估新收集的数据，向研究者、伦理委员会和监管机构等及时报告研究结果，必要时及时...

 关于公开征求《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知        为进一步规范和指导克罗恩病治疗药物临床试验，提供可参考的技术规范，我中心起草了《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：        联系人：鲁爽，陈颖        联系方式： lush@cde.org.cn ，cheny@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。  药品审评中心  2021年7月2日 克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则 （征求意见稿） 一、适用范围  本指导原则旨在为克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）治疗药物的研发提供技术指导。  本指导原则适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发，仅作为推荐性建议。应用本指导原则时，还应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他境内外已发布的相关指导原则。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。  二、概述  本指导原则主要讨论 CD 治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。  （一）适应症特点  CD 是一种病因尚不十分清楚的慢性非特异性肠道炎症性疾病，最常发生于青年期，男性略多于女性。临床表现呈多样化，包括消化道表现、全身性表现、肠外表现和并发症。消化道表现主要有腹泻和腹痛，可有血便。全身性表现主要有体重减轻、发热、食欲不振、疲劳、贫血等。青少年患者可见生长发育迟缓。可有皮肤、黏膜、关节、眼、肝胆等肠外表现。并发症常见的有瘘管、腹腔脓肿、肠腔狭...

抗肿瘤药临床试验影像终点程序标准 技术指导原则 （征求意见稿） 国家药品监督管理局 2020年4月   目录 一、前言 1 二、背景 2 三、临床试验影像的设计考虑 3 3.1 设立独立评估委员会的考虑 4 3.2 影像源数据的规范化 5 3.2.1 影像检查方式 5 3.2.2 扫描协议的标准化 6 3.2.3操作人员资质及培训 7 3.2.4 影像扫描设备管理的规范化 8 3.2.5 影像源数据规范化的其它考虑 9 3.3 影像评估数据的规范化 10 3.3.1 评估标准 10 3.3.2 评估频率 11 3.3.3 评估流程的设计考虑 12 3.3.4 评估者的资质及培训 14 3.4 其它设计考虑 17 四、实施 18 4.1 申请人职责 18 4.2 研究者职责 19 4.3 影像CRO职责 20 五、影像数据的质量保障 23 5.1 数据锁定及修改的考虑 23 5.2 审评数据清单 25 六、总结 26 参考文献 26 附件1 影像章程的规范化和科学性建议 28 附件2 上市申请影像相关资料清单 30 一、前言 抗肿瘤药是当前全球新药研发的热点之一，随着肿瘤治疗手段的逐渐丰富，患者的生存期不断延长，客观缓解率(objective response rate, ORR)和无进展生存期(progression free survival, PFS)等基于医学影像评估结果的替代终点，越来越多地被作为支持新药上市的关键研究的主要终点。目前临床影像学中影像处理、信息传输等已经具备了一定程度的标准化，并在临床实践中被广泛应用。临床或影像科医师对医学影像进行分析和诊断时，通常以主观判断及优势的病灶测量为主，不需要系统性的量化评估也能满足临床对影像诊断的需求。但在临床试验中，影像检查及评估过程的差异可导致相关测量误差增加、临床试验终点评估变异增大，最终影响临床试验结果，因而临床试验影像程序的标准化在以影像评估为主的临床试验中变得十分重要。 由于越来越多的关键研究采用了影像相关终点作为主要研究终点，而在影像评估的总体设计、实施过程和数据管理等方面，尚无相关技术要求或行业标准可循。因此，在该领域急需制定临床试验影像...