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  关于公开征求《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 发布日期：20221009        肿瘤治疗性疫苗作用机制是通过抗原呈递细胞（APC）将抗原加工并呈递给T细胞，从而诱导产生或放大已存在的抗原特异性T细胞反应，这一系列的免疫反应过程需要较长时间。与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，肿瘤治疗性疫苗的临床试验设计存在诸多不同考虑。考虑到国内尚无相关指导原则对这类产品的临床设计进行规范指导，我中心在充分调研国内外同品种研发情况以及相关临床试验技术要求基础上，起草了《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：        联系人：刘妍彤,高建超        联系方式：liuyt@cde.org.cn， gaojch@cde.org.cn。        感谢您的参与和大力支持。                                                                                                                     ...

 为指导申办者按照ICH M4E（R2）通用技术文档（CTD）模块5第5.3.5.3节的要求对药物临床研究进行有效性综合分析，以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征，药审中心组织制定了《药物临床研究有效性综合分析指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。        特此通告。 国家药监局药审中心 2021年12月23日 药物临床研究有效性综合分析指导原则   （试行） 一、引言  在药物注册上市申请时，为了更好地对该药物的总体风险获益情况进行评价，申办者除了需要提交与该药物相关的所有单项临床研究的有效性和安全性证据之外，通常还需要对与该药物相关的不同来源的研究数据进行整合以形成尽可能完整的证据链，并按照 ICH M4E（R2）通用技术文档（CTD）模块 5 第 5.3.5.3 节的要求提交多项研究数据分析报告。  不同来源的研究包括非临床研究，剂量-效应关系、药物与药物和药物与疾病（如肾脏代谢药物对肾脏的影响）相互作用的临床药理学研究，与人为因素相关的药物器械组合研究，药物活性的体外研究，以及在国内和国际开展的探索性和确证性临床研究等。临床研究数据的综合分析是申办者所提交的多项研究数据分析报告的重要组成部分，通常包括有效性综合分析和安全性综合分析。有效性综合分析是对药物的拟申请注册同一适应症的全部临床有效性研究数据进行系统分析，比较不同研究数据的优势和不足，以描述总体有效性特征，并对某些重要研究数据未能纳入分析的原因进行解释说明。安全性综合分析是对药物的全部临床安全性研究数据进行系统分析，描述总体安全性特征，并确定应纳入药品说明书的风险声明。  本指导原则旨在为申办者对药物临床研究进行有效性综合分析提供技术指导，以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征。本指导原则中的 meta 分析是指对独立研究的个体层面或群体层面的数据进行合并分析。  原则上与药物的拟申请注册同一适应症相关的所有临床有效性研究均应纳入有效性综合分析，包括但不限于以下内容：  1. 以列表形式呈现所有临床研究而不论其是否获得有效性结果...

 罕见疾病药物临床研发技术指导原则   （征求意见稿） 一、背景  罕见疾病是指发病率极低的一组疾病的统称。发病率低是罕见疾病的重要特征，由于中国人口基数庞大，罕见疾病患者的绝对数量并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。  由于罕见疾病发病率极低，病情复杂，目前对其认识相对有限， 使得罕见疾病药物研发的所面临的困难远远超过常见多发疾病，导致罕见疾病患者的治疗需求远未满足。  由于罕见疾病患者人数少，临床试验开展难度较大，因此罕见疾病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合其疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，充分利用有限的患者数据，获得满足获益与风险的评估的科学证据，支持监管决策。  本指导原则将结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发提出建议，为罕见疾病药物科学的开展临床试验提供参考。本指导原则主要适用于化学药品和治疗用生物制品，其他类型的新药或治疗方法的研发可参考本指导原则提供的思路和科学原则。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随着医学科 学和临床试验的发展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考药物临床试验质量管理规范（good clinical practice，GCP）、人用药品技术要求国际协调理事会（ International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。  二、罕见疾病药物研发的特殊考虑  1、获取罕见疾病临床数据  罕见疾病不但发病率极低，而且疾病类型繁多，表型复杂，临床表现多样化，患者人群可覆盖新生儿至老年患者，加之临床诊疗方面对其认知有限，目前积累的基础数据显著少于常见多发疾病，这为新药临床研发的试验设计和有效性评估带来很大挑战。为提高罕见疾病的药物研发效率，首要是鼓励关注罕见疾病的致病机制研究，为临床研发提供重要依据和研发方向。  对于致病机制不明确或不够了解的罕见疾病，鼓励申请人在计划开展药物研发之初...

 关于《药物临床研究有效性综合分析指导原则（征求意见稿）》公开征求意见的通知        按照ICH M4通用技术文档（CTD）要求，为了指导申办者对药物临床研究进行有效性综合分析，以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征，药品审评中心组织起草了《药物临床研究有效性综合分析指导原则（征求意见稿）》，现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们。        征求意见时限为自发布之日起1个月。        请将您的反馈意见发到邮箱：唐智敏 tangzhm@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心 2021年9月8日 药物临床研究有效性综合分析指导原则（征求意见稿） 一、引言   在药物注册上市申请时，为了更好地对该药物的总体风险获益情况进行评价，申办者除了需要提交与该药物相关的所有单项临床研究的有效性和安全性证据之外，通常还需要对与该药物相关的不同来源的研究数据进行整合以形成尽可能完整的证据链，并按照 ICH M4 通用技术文档（CTD）模块 5 第 5.3.5.3 节的要求提交多项研究数据分析报告。 不同来源的研究包括非临床研究，剂量-效应关系、药物与药物和药物与疾病（如肾脏代谢药物对肾脏的影响）相互作用的临床药理学研究，与人为因素相关的药物器械组合研究，药物活性的体外研究，以及在国内和国际开展的探索性和确证性临床研究等。临床研究数据的综合分析是申办者所提交的多项研究数据分析报告的重要组成部分，通常包括有效性综合分析和安全性综合分析。有效性综合分析是对药物有效性的全部临床研究数据进行系统分析，比较不同研究数据的优势和不足以描述总体有效性特征，并对某些重要研究数据未能纳入分析的原因进行解释说明。安全性综合分析是对药物安全性的全部临床研究数据进行系统分析，描述总体安全性特征，并确定应纳入药品说明书的风险声明。本指导原则旨在为申办者对药物临床研究进行有效性综合分析提供技术指导，以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征。   原则上所有临床研究均应纳入有效性综合分析，通常应包括以下内容： ...

 关于公开征求《药物临床试验随机分配指导原则（征求意见稿）》意见的通知 在随机对照临床试验中，随机分配为定量评价药物的治疗效应提供了必要的统计推断基础。为给申办者提供药物临床试验随机分配设计和实施的指导性建议，我中心组织起草了《药物临床试验随机分配指导原则(征求意见稿）》，现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们。        征求意见时限为自发布之日起1个月。        请将您的反馈意见发到邮箱：衡明莉hengml@cde.org.cn；张慧zhanghui01@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。                                                                                                                                                 国家药品监督管理局药品审评中心 2021年9月8日 药物临床试验随机分配指导原则（征求意见稿） 一、 概述   药物临床试验的随机分配（亦称随机分组）是指参与临床试验的每位受试者的分组过程必须满足以下两点：一方面是不可预测性，指受试者、研究者以及参与试验的其他相关人员，均不应在随机分...

 关于公开征求《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知        抗肿瘤药是全球创新药研发的热点，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。为进一步规范抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究，我中心组织起草了《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议，欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们，以便后续完善。        征求意见时限为自发布之日起30天。        请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：        联系人：王玉珠，高丽丽        联系方式：wangyzh@cde.org.cn, gaolili@cde.org.cn.        感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心  2021年8月3日 抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则 （征求意见稿） 一、引言  抗肿瘤药是全球创新药研发的热点。为满足肿瘤患者的临床用药迫切需求，适当加快抗肿瘤药临床试验进程，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。  传统的首次人体（First in human，FIH）试验主要目的是对药物的安全耐受性和药代动力学（pharmacokinetics，PK）行为等进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持。近些年见到抗肿瘤药研发人员有时会在传统 FIH 试验之后（或当中）融合扩展队列研究（即“FIH 扩展队列研究”），对药物的抗肿瘤活性、安全性和 PK 等不同方面进行早期探索，旨在无缝衔接临床试验进程，以加快抗肿瘤创新药研发。  FIH 扩展队列研究具有快速招募和获得信息不断变化等特点，使得较多受试者可能暴露于疗效未知且毒性特征不明显的药物下，且这类研究可能入组几百名至上千名受试者。为了降低此类研究的风险和保护受试者，应制定风险管控计划并严格执行，快速评估新收集的数据，向研究者、伦理委员会和监管机构等及时报告研究结果，必要时及时...

关于公开征求《溃疡性结肠炎治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知 发布日期：20210715        为进一步规范和指导溃疡性结肠炎治疗药物临床试验，提供可参考的技术规范，我中心起草了《溃疡性结肠炎治疗药物临床试验技术指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：        联系人：鲁爽，陈颖        联系方式： lush@cde.org.cn ，cheny@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。  药品审评中心 2021年7月15日 《溃疡性结肠炎治疗药物临床试验指导原则》征求意见稿  一、适用范围  本指导原则旨在为溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）治疗药物的研发提供技术指导。  本指导原则适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发，仅作为推荐性建议。应用本指导原则时，还应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他境内外已发布的相关指导原则。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。  二、概述  本指导原则主要讨论 UC 治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。  （一）适应症特点  UC 是一种病因尚不十分清楚的慢性非特异性肠道炎症性疾病，最常发生于青壮年期。临床表现为持续或反复发作的腹泻、黏液脓血便伴腹痛、里急后重和不同程度的全身症状。可有皮肤、黏膜、关节、眼、肝胆等肠外表现。并发症包括中毒性巨结肠、肠穿孔、下消化道大出血、上皮内瘤变以及癌变。  我国 UC 缺少确切的发病率数据，基...