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 近些年抗肿瘤新药研发中有时会在传统首次人体试验之后（或当中）融合扩展队列研究，该研究具有快速招募和获得信息不断变化等特点，为提示研发者此类研究设计和实施过程中的风险和挑战以及风险管理等问题，药审中心组织制定了《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（试行）》（见附件）。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。        特此通告。 国家药监局药审中心 2021年12月22日   抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（试行）  一、引言  抗肿瘤药是全球创新药研发的热点。为满足肿瘤患者的临床用药迫切需求，适当加快抗肿瘤药临床试验进程，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法在不断创新。  传统的首次人体（First in Human, FIH）试验的主要目的是对药物的安全耐受性和药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征等进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持。近些年，抗肿瘤药研发中有时会在传统 FIH 试验之后（或当中）融合扩展队列（Expansion Cohorts）研究，即“FIH 扩展队列研究”，对药物的抗肿瘤活性、安全性、PK 和患者群体等不同方面进行早期探索，旨在无缝衔接临床试验进程，以加快抗肿瘤创新药研发。  FIH 扩展队列研究具有快速招募和获得信息不断变化等特点，使得较多受试者可能暴露于疗效未知和/或毒性特征尚未明确的药物下，且基于研究计划和研发目的的不同，这类研究可能入组几百例或更多的受试者。为了降低此类研究的风险和充分保护受试者，应制定详细的风险管理计划并严格执行，快速评估新收集的数据，向研究者、伦理委员会（Ethics Committee, EC）和监管机构等及时报告，必要时及时进行研究方案修订。  本指导原则旨在指出抗肿瘤药 FIH扩展队列研究需考虑进行风险管理，同时为此类研究的设计和实施提供总体建议等。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随着科学技术的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考药...

 关于公开征求《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知        抗肿瘤药是全球创新药研发的热点，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。为进一步规范抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究，我中心组织起草了《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议，欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们，以便后续完善。        征求意见时限为自发布之日起30天。        请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：        联系人：王玉珠，高丽丽        联系方式：wangyzh@cde.org.cn, gaolili@cde.org.cn.        感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心  2021年8月3日 抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则 （征求意见稿） 一、引言  抗肿瘤药是全球创新药研发的热点。为满足肿瘤患者的临床用药迫切需求，适当加快抗肿瘤药临床试验进程，近年来抗肿瘤药的临床试验设计类型和方法不断创新。  传统的首次人体（First in human，FIH）试验主要目的是对药物的安全耐受性和药代动力学（pharmacokinetics，PK）行为等进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持。近些年见到抗肿瘤药研发人员有时会在传统 FIH 试验之后（或当中）融合扩展队列研究（即“FIH 扩展队列研究”），对药物的抗肿瘤活性、安全性和 PK 等不同方面进行早期探索，旨在无缝衔接临床试验进程，以加快抗肿瘤创新药研发。  FIH 扩展队列研究具有快速招募和获得信息不断变化等特点，使得较多受试者可能暴露于疗效未知且毒性特征不明显的药物下，且这类研究可能入组几百名至上千名受试者。为了降低此类研究的风险和保护受试者，应制定风险管控计划并严格执行，快速评估新收集的数据，向研究者、伦理委员会和监管机构等及时报告研究结果，必要时及时...

 关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知 药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段；肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量都有了更高的期望。抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。 为落实以临床价值为导向，以患者需求为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发，药品审评中心组织撰写了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱： 联系人：唐凌，杜瑜 联系方式：tangl@cde.org.cn，duy@cde.org.cn 感谢您的参与和大力支持。 药品审评中心 2021年7月2日 以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则 （征求意见稿） 一、背景 药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。国际人用药品注册技术协调会（ international conference on harmonizagtion ， ICH ）在 2020 年 11 月通过了以患者为核心的药物研发（ patient focused drug development ， PFDD ）议题文件（ Reflection Papers ），并在 2020 年 12 月 7 日至 2021 年 3 月 7 日期间，公开征求意见，计划开发指南，以指导在临床试验中选择、修改或开发可以反映临床意义和价值的临床结局评估（ Clinical Outcome Assessment ， COAs ），以及如何收集、分析、报告患者反馈信息，如何应用定性或定量工具等等，从而通过结合患者经验，确定在哪些关键领域纳入患者的观点可以提高药物研发的质量、相关性、安全性和效率，更好地为药物开发和监管决策提供信息。 2017 年美国食品药品监督管理局（ Food and Drug Administration ， FDA ）也发布了以患者为核心的药物研发指导原则的制定...

抗肿瘤药临床试验影像终点程序标准 技术指导原则 （征求意见稿） 国家药品监督管理局 2020年4月   目录 一、前言 1 二、背景 2 三、临床试验影像的设计考虑 3 3.1 设立独立评估委员会的考虑 4 3.2 影像源数据的规范化 5 3.2.1 影像检查方式 5 3.2.2 扫描协议的标准化 6 3.2.3操作人员资质及培训 7 3.2.4 影像扫描设备管理的规范化 8 3.2.5 影像源数据规范化的其它考虑 9 3.3 影像评估数据的规范化 10 3.3.1 评估标准 10 3.3.2 评估频率 11 3.3.3 评估流程的设计考虑 12 3.3.4 评估者的资质及培训 14 3.4 其它设计考虑 17 四、实施 18 4.1 申请人职责 18 4.2 研究者职责 19 4.3 影像CRO职责 20 五、影像数据的质量保障 23 5.1 数据锁定及修改的考虑 23 5.2 审评数据清单 25 六、总结 26 参考文献 26 附件1 影像章程的规范化和科学性建议 28 附件2 上市申请影像相关资料清单 30 一、前言 抗肿瘤药是当前全球新药研发的热点之一，随着肿瘤治疗手段的逐渐丰富，患者的生存期不断延长，客观缓解率(objective response rate, ORR)和无进展生存期(progression free survival, PFS)等基于医学影像评估结果的替代终点，越来越多地被作为支持新药上市的关键研究的主要终点。目前临床影像学中影像处理、信息传输等已经具备了一定程度的标准化，并在临床实践中被广泛应用。临床或影像科医师对医学影像进行分析和诊断时，通常以主观判断及优势的病灶测量为主，不需要系统性的量化评估也能满足临床对影像诊断的需求。但在临床试验中，影像检查及评估过程的差异可导致相关测量误差增加、临床试验终点评估变异增大，最终影响临床试验结果，因而临床试验影像程序的标准化在以影像评估为主的临床试验中变得十分重要。 由于越来越多的关键研究采用了影像相关终点作为主要研究终点，而在影像评估的总体设计、实施过程和数据管理等方面，尚无相关技术要求或行业标准可循。因此，在该领域急需制定临床试验影像...